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CRISPR ayuda a curar enfermedades de sangre raras

Los especialistas de CRISPR Therapeutics y Vertex han publicado un estudio que dice que lograron usar la tecnología de edición del genoma de CRISPR para tratar enfermedades hereditarias.

El experimento fue exitoso, y ahora los científicos que usan tecnología experimental pueden tratar a pacientes con enfermedades sanguíneas raras: beta-talasemia y anemia falciforme.

Con tales enfermedades, la estructura del cráneo facial a menudo se ve alterada. El cráneo puede volverse cuadrado, la nariz adquiere forma de silla de montar, la mordida y la disposición de los dientes se alteran. La piel puede tener un tinte amarillento.

Pero ahora existe la posibilidad de deshacerse de esta enfermedad hereditaria. A pesar de que varios pacientes completaron con éxito el tratamiento con el nuevo método, todavía es experimental.

Para el experimento, elegimos dos enfermedades raras, pero similares. Están asociados con mutaciones en el gen de la hemoglobina, que pueden corregirse fácilmente a nivel genético. Esto facilita el procedimiento y aumenta las posibilidades de éxito, dicen los investigadores.

Gracias al ajuste de los genes, los científicos pudieron aumentar el nivel de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. Han pasado más de un año desde la operación, y la condición de los pacientes ha mejorado, dicen los científicos.

Durante los experimentos, todos los voluntarios notaron un injerto exitoso de las células editadas: si las nuevas células comienzan a producir glóbulos rojos después de la edición, esto significa que el tratamiento fue exitoso.

Pero no todo fue fácil durante las pruebas. Los especialistas informaron que algunos pacientes experimentaron efectos secundarios, pero es más probable que estén asociados con los cursos de quimioterapia que las personas experimentaron después del trasplante de células editadas.

Los especialistas se están embarcando en la segunda fase de la prueba, que reunirá a 45 pacientes con beta-talasemia y anemia falciforme.

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